Pourquoi Vertex est prêt à débourser 780 M$ pour mettre à profit la technologie de la biotech bordelaise TreeFrog

C’est un accord qui va bouleverser la trajectoire de la jeune biotech bordelaise TreeFrog Therapeutics. Fondée en 2018, TreeFrog a développé une plateforme technologique de culture de cellules souches en 3D dans des bioréacteurs, baptisée C-Stem, qui permet la production de thérapies cellulaires à grande échelle. 

Le laboratoire américain Vertex vient ainsi de nouer un accord de licence avec la biotech pour pouvoir exploiter sa technologie dans le développement d’un traitement du diabète de type 1. Et les ambitions de Vertex dans le domaine sont conséquentes.

Un traitement pour remplacer les cellules défectueuses du pancréas

Le laboratoire veut parvenir à remplacer les cellules spécialisées du pancréas qui produisent l’insuline (appelées aussi îlots pancréatiques ou îlots de Langerhans). La destruction de ces cellules est responsable du diabète de type 1 et nécessite, pour le patient, la prise régulière d’insuline. « Notre objectif consiste à marquer une rupture dans le traitement du diabète de type 1 et notre programme VX-880 actuellement en phase I/II de cellules d’îlots entièrement différenciées, dérivées de cellules souches, a démontré ce potentiel », ambitionne Morrey Atkinson, vice-président exécutif, directeur des opérations techniques de Vertex.

Le laboratoire croit tellement en son projet, qu’il a même d’ores et déjà travaillé à renforcer sa production. En juin 2023, le laboratoire américain avait noué un partenariat avec la CDMO suisse Lonza pour financer un futur site capable de produire VX-880 mais aussi VX-264, le deuxième programme avancé de Vertex sur le diabète de type 1.

Mais pour réussir ce développement et l’amener au plus grand nombre de patients, Vertex a besoin d’accélérer sa production de cellules en grand nombre. Et a retenu pour cela l’innovation de TreeFrog, capable d’assurer la fabrication de 15 milliards de cellules en un seul lot de production. Un outil stratégique dont l’importance se traduit par de possibles paiements d’ampleur pour la jeune biotech.

Vertex va rentrer dans le capital de TreeFrog

TreeFrog va recevoir un paiement initial de 25 millions de dollars. Si la biotech parvient à la mise à l’échelle de la production de cellules d’îlots de Langerhans entièrement différenciés, elle pourra recevoir jusqu’à 215 M$. TreeFrog pourra enfin être éligible à 540 M$ selon des jalons cliniques, réglementaires et commerciaux, pour un maximum de deux produits et pourrait aussi recevoir des redevances sur de futures ventes.

Vertex financera les dépenses de R&D pour mettre au point le procédé et, preuve supplémentaire de la confiance en TreeFrog, le laboratoire américain va rentrer dans le capital de la jeune entreprise, lors d’une prochaine levée de fonds. Ce contrat avec Vertex valide l’approche de TreeFrog « C’est pour nous une formidable occasion d’appliquer et de développer notre technologie C-Stem pour de nouvelles classes de thérapies pouvant répondre à un énorme besoin non satisfait », s’est félicité Frédéric Desdouits, p-dg de TreeFrog Therapeutics. « Cette collaboration avec Vertex permet d’accélérer significativement notre stratégie commerciale qui consiste à rendre accessibles les meilleures thérapies cellulaires à des millions de personnes que ce soit à travers nos propres programmes thérapeutiques ou par le biais de partenaires de premier plan comme Vertex », a-t-il ajouté.

L’horizon d’un traitement du diabète de type 1

Le projet de Vertex reste encore à un stade précoce. Le laboratoire américain a présenté des premiers résultats de phase I/II en octobre 2023. Portant sur quelques patients, le traitement leur a permis, au bout de quelques mois, de se passer d’insuline. De nombreux obstacles restent cependant à franchir.

Le traitement nécessite en effet de suivre un traitement immunosuppresseur pour éviter le rejet des cellules souches. Vertex travaille ainsi en parallèle sur VX-264, avec le même mécanisme d’action mais qui repose sur des cellules souches encapsulées dans un dispositif pour les protéger du système immunitaire et éviter tout rejet. Une technologie initialement développée par ViaCyte, pour lequel Vertex n’a pas hésité à débourser 320 M$ pour s’emparer de la biotech, en 2022.

Avec l’essor des thérapies cellulaires, les perspectives de traitements du diabète de type 1 se multiplient, que ce soit par une greffe de cellules déjà différenciées ou par édition génique, à l’instar du projet mené par Crispr Therapeutics. Sur ce candidat-médicament, Vertex était aussi positionné, avant de finalement arrêter la collaboration en début d’année. En avril 2023, Novo Nordisk s’est également renforcé sur ce sujet en se positionnant sur une approche par bio-impression. 

Des projets qui feront suite à un premier traitement par thérapies cellulaires approuvé aux États-Unis par la FDA, Lantidra de CellTrans. Il repose sur une greffe provenant de patients décédés. Une technologie qui pose une limite sur le nombre de patients pouvant être traités et que Vertex va tenter de faire céder avec sa production de cellules souches, renforcée par le savoir-faire de TreeFrog Therapeutics.  Plus de 8 millions de personnes dans le monde sont touchées par un diabète de type 1.